我得了一种病，它伤害了我的心。当孩子出生时，他或她无法与他人建立眼神交流，不会说话，总是重复同样的行为，这些都是自闭症的典型症状。这些孩子中的许多人的大脑中都有一个常见的“缺陷”。一个名为 CHD3 的基因在复制过程中被“写到了错误的位置”。 2月19日凌晨，国际领先科学期刊《自然》发表了上海交通大学医学院附属新华医院儿童发展与行为健康科、上海市儿童与环境卫生教育部重点实验室、上海交通大学松江研究院李飞教授、杨康研究员团队的论文。该成果的取得得益于复旦大学脑科学转化研究院邱子龙研究员团队、程天林研究员团队以及复旦大学脑科学研究所程天林研究员团队的合作。中国科学院分子与细胞科学卓越创新中心李劲松院士团队。他们发明了一种方法来破解大脑并准确地纠正这个“打字错误”。为了测试该方法是否有效，科学家们首先用小鼠创造了“虚拟患者”。他们给小鼠带来了与人类患者完全相同的遗传错误。结果，这些老鼠也“生病了”，忽视了同伴，学习缓慢，走路时绊倒。研究人员随后对小鼠进行了注射。这根针含有专门设计的“基因修复工具”。就像一个小工匠，可以自己找到大脑中缺陷基因的位置。令人惊讶的是，它不像以前的技术那样切割 DNA，而是像我们一样创建橡皮擦来擦除拼写错误并默默地修复错误。修复的结果发现，原来躲在房间角落里的老鼠开始主动寻找其他东西。呃同伴一起玩。它们能够记住哪些物体是新的，并且它们学会在迷宫中导航的速度赶上了正常老鼠的速度。如果这种治疗方法用于人类，安全性将是重中之重。在仔细检查了小鼠的整个基因图谱后，研究人员发现该工具“非常遵守规则”，主要是在需要修复的地方进行修复，而不进行随机改变。为了安全起见，他们还在猴子身上进行了实验，猴子与人类相似。结果表明，该工具能够找到目标并在猴子的大脑中发挥作用。表明可以完成。研究人员认识到，从动物到实际用于患者还有很长的路要走，很多细节需要完善。但事实证明，在最脆弱的器官——大脑中，导致疾病的遗传错误被“成功纠正”。这可能是无数人的第一缕希望与这种疾病作斗争的家庭。 （总台记者 王殿佳） 原标题：发表于《Nature》中文研究成果：自闭症小鼠通过修复大脑“印刷错误”恢复正常 专栏编辑：秦宏 文字编辑：应向胜男 本文作者：央视新闻客户端-24小时
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